La Food And Drug Administration (Fda), l’ente statunitense che autorizza la commercializzazione di nuovi farmaci, ha approvato la prima terapia genica anti-cancro. Il farmaco si chiama Kymriah, ma non bisogna pensare a una pillola. Si tratta infatti di un trattamento che «addestra» le cellule del sistema immunitario del paziente a riconoscere quelle cancerose e a distruggerle. L’approvazione, per ora, riguarda solo la leucemia nei pazienti giovani in cui le terapie tradizionali non sono efficaci. L’autorizzazione è stata richiesta dalla casa farmaceutica svizzera Novartis, che prevede di richiederla anche presso l’Agenzia Europea del Farmaco. In Europa, solo la Kite Pharma ha presentato una richiesta di autorizzazione per un farmaco analogo contro il linfoma.
Il trattamento Novartis prevede che dal sangue del paziente siano prelevati alcuni linfociti T, i globuli bianchi incaricati di difenderci da virus e cellule tumorali, per modificarli geneticamente e trasformarli in linfociti «chimerici» (Car, nella sigla internazionale).

NEI LINFOCITI viene inserito un gene che riconosce una proteina presente sulle cellule leucemiche e scatena la difesa immunitaria. La cura risulta efficace anche contro eventuali recidive, in quanto esse riattivano i linfociti T come nel caso delle malattie infettive. Il trattamento, dunque, rappresenta una vera vaccinazione.
Non è il primo tentativo di sfruttare il sistema immunitario contro il cancro compiuto dalla medicina. Altre immunoterapie che stimolano la risposta immunitaria contro il tumore sono già in commercio e i primi tentativi in questo senso risalgono addirittura alla fine dell’Ottocento.

IL KYMRIAH è però il primo caso di farmaco basato sulla modificazione genetica delle cellule del paziente. La sua efficacia è stata dimostrata in uno studio su 63 pazienti, l’83% dei quali è guarito dalla malattia. La leucemia è un tipo di cancro particolare, dato che le cellule patologiche si trovano nel sangue e sono facilmente aggredibili dai globuli bianchi. In altre forme di cancro, come i tumori solidi, l’efficacia della terapia è ancora da verificare.
Nonostante la notizia provochi grandi speranze, è bene mantenere i piedi per terra. L’approvazione della Fda non è una prova definitiva dell’efficacia (anche se i primi dati sono molto confortanti) e i farmaci devono essere sempre sottoposti a controlli successivi. Per il Kymriah, la Fda ha seguito una procedura «accelerata», che richiede un numero limitato di evidenze scientifiche dell’efficacia di un farmaco. E proprio due settimane fa, uno studio pubblicato sul Journal of American Medical Association denunciava, dati alla mano, che circa la metà dei test, prima e dopo l’approvazione di tali farmaci, non soddisfa i normali standard di qualità, suggerendo cautela.

Inoltre, altre immunoterapie geniche in passato hanno evidenziato pesanti effetti collaterali. La società Juno Therapeutics, ad esempio, ha dovuto recentemente interrompere un trial clinico su un farmaco analogo al Kymriah dopo la morte di cinque pazienti. È dunque possibile che, con la commercializzazione del farmaco, la probabilità di questi eventi avversi aumenti.

INFINE, MOLTE POLEMICHE stanno riguardando il prezzo previsto per il Kymriah. La Novartis prevede infatti di fissare alla cifra astronomica di 475 mila dollari il prezzo per ogni trattamento, limitando enormemente l’accesso a una cura così preziosa. Il tema dell’eccessivo costo dei farmaci essenziali è già caldissimo, sia negli Usa che in Europa. Soprattutto, pesa lo scandalo dei farmaci contro l’epatite C della società Gilead, che da una parte all’altra dell’Atlantico viaggiano sulle decine di migliaia di euro. E indovinate chi, tre giorni fa, ha rilevato la Kite Pharma, che intende introdurre in Europa l’immunoterapia genica? Proprio la Gilead. Il che non promette niente di buono per i pazienti.

L’ASSOCIAZIONE «Patients for Affordable Drugs» (pazienti per l’accessibilità dei farmaci) è già sul piede di guerra contro Novartis e i suoi prezzi stellari. Secondo il suo fondatore David Mitchell (affetto da mieloma), l’immunoterapia genica della Novartis si basa su ricerche pubbliche finanziate da oltre 200 milioni di dollari dei contribuenti statunitensi. I pazienti, dunque, hanno già pagato per ottenere un farmaco che salvi loro la vita. Il prezzo inaccessibile fissato dalla Novartis rappresenta un crudele paradosso.