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Cultura

Grazie a Crispr passi avanti contro la distrofia di Duchenne

SCIENZA. Il successo grazie a una recente sperimentazione. Ma per avere un farmaco ci vorranno anni. E non tutti potranno permetterselo

La rivista Science ha pubblicato i risultati di una sperimentazione di una nuova terapia genica contro la distrofia di Duchenne, una malattia genetica che colpisce circa 300mila bambini (perlopiù maschi) nel mondo. La terapia è basata sulla tecnica Crispr ed è stata sperimentata su un piccolo numero di cani affetti dalla stessa mutazione genetica. I ricercatori hanno osservato un aumento della distrofina, la proteina che scarseggia nei malati di distrofia di Duchenne causando il deperimento dei muscoli. L’aspettativa di vita dei malati, attualmente, è di circa 30 anni di vita. La distrofia di Duchenne è causata da alcune mutazioni genetiche...

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